预后研究中只用结局事件的发生率作为评价指标合适么?

  当我们处理完患者的时候,经常会问自己:“这个患者是否会复发/死亡/出现并发症……么?”这些问题其实都可以归入预后研究的范畴,而当我们试图通过一系列观察,找到影响临床转归的影响因素时,其实已经在开展预后研究了。

  预后研究常常让医生望而却步,因为很多预后研究都需要建立队列并经过一定时间的随访,而这些工作量让我们感到实现起来很困难。但是随着现在医院记录的逐渐完善,以及患者随访管理的推进,很多医院治疗后的患者会形成自然队列,这位医生们开展预后研究提供了不错的现成数据。

  当我们基于这样的数据进行预后研究时,在明确了临床问题、科学问题、研究对象之后,紧接着就是选择好的评价指标。对于预后,我们最常用的评价指标就是率、死亡率、病死率、复发率这些基于结局事件的发生率。比如恶性肿瘤患者,我们常常使用5年率,或是5年无复发率等等,这些指标也主导着很多医生的研究及论文。

  这类指标被广泛使用,最终要的原因就是临床意义明确。您想啊,当您面对患者的时候,您能明确的告诉患者,他这种情况下5年后还有多大的机会或者,医生容易表达,患者也容易抓住要点。显然比和患者沟通OR、RR、HR现实的多。不过当我们做研究的时候,只分析率也可以么?让我们来看个例子:

  假设我们对于某恶性肿瘤患者有A和B两种病理分型,治疗方法完全一样。我们尝试着通过预后研究,分析这种病理分型方式是否是患者的预后因素。研究者收集了40例患者,其中A型患者20例,B型患者也是20例,随访了3年。在研究终点,研究者计算并比较了两组患者的3年率:

  看上去两组患者的3年率一模一样,均为25%。而实际上他们的预后一样么?其实很可能存在这巨大的差异。让我们进一步绘制曲线来看看他们的预后吧:

  我没看到,B组患者的曲线明显在A组上方,两组虽然在观察终点重合了,但是从曲线看,两组患者的预后是截然不同的。A组患者很快出现了大规模死亡,而余下的患者则能存活较长时间;B组患者则在早期死亡很少,但是后期却出现了大规模死亡。

  通过例子我们不难看出,在预后研究中,如果涉及较长时间的随访,通过曲线全方位的评价患者的预后,可能比仅仅评价某一个时间点的事件发生率来的可靠得多。

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