阶梯设计（the stepped-wedge design）

　　前几天有位大夫过来咨询，他的问题是这样的：现在有一种已经在早期研究中被证明有效的提高妇科大夫技能的某种培训，现在想在更多医院开展这样的培训，并评价其效果。

　　可能很多人首先就想到平行设计中的随机对照试验：将参加研究的医院进行基线数据采集后，随机分配到使用或者不使用这项干预措施两组中，干预结束后评价干预效果。

　　首先，这种干预措施（培训）已经在早期研究中明确被证明是有效的，如果不让对照组也接受这种干预措施，从伦理和上来讲都不合适。当然，这个缺点可以通过在研究结束后补做培训来弥补，但是如果该研究持续时间较长，这对于对照组来讲也是不公平的。

　　另外，如果这种干预措施可能在实施后的3个月出现短期效果，但是随着时间的变化，效果可能越来越好，这种情况使用一般的成组平行对照试验可能就无法得到时间趋势对效果的影响。

　　那么，有什么研究设计的办法可以弥补这两个缺点呢？答案是：阶梯设计（the stepped-wedge design）

　　阶梯设计多用于整群随机试验，评价“利大于弊”的干预措施，尤其在健康教育、免疫接种、筛检、医护人员培训等领域使用较多。这种设计通常不设置专门的对照组，随着试验的进行，各个组都会按照随机结果先后接受这种干预措施。这样就可以达到“有益”措施的全面覆盖。既符合全面推广实施的目标，也能在很大程度上减轻伦理和问题，并节省部分资源。另外，这种设计的干预措施是按照随机的顺序相继接受干预。此外，阶梯设计还可用来发现或控制时间趋势对效果评价的影响。

　　当然，也有研究者将阶梯设计应用于个体随机试验，其原理与整群随机试验相似，不过是在决定接受干预的先后顺序时，随机化的单位是个体。

　　总之，阶梯设计为由于各种而不适合采用平行设计或交叉设计的随机对照试验提供了新的选择，但与传统设计相比，阶梯设计所要求的试验周期更长，统计学问题也要复杂得多，多种因素如阶梯设计效应、干预步数的多少、治疗效应延迟、盲法的实施等，都可能会对结果的稳健性产生影响。因此，要想利用阶梯设计较好地评价干预措施的效果，必须进行谨慎、严格的计划和实施，并有专业的统计人员参与。

　　[1] 杨祖耀，詹思延. 阶梯设计在随机对照试验中的应用. 中华流行病学, 2010. 31(1): 第92-95页.