阿尔兹海默氏症是引发老年人痴呆的主要原因，其对于当代社会会引发巨大的社会和经济负担，据推测截止到2050年，该疾病给日本带来的负担将会是5000亿美元，相当于日本每年的收入。
很遗憾的是开发治疗阿尔兹海默氏症的药物并不容易，近日，刊登在国际著名Nature Neuroscience上的一篇研究论文中，来自日本理化研究所的研究人员表示，开发治疗阿尔兹海默氏症药物的困难其中一部分或许是因为当前小鼠模型的不足导致研究人员在实验室并不能得到足够多的阿尔兹海默氏症小鼠模型。
老年的小鼠模型可以表达一种名为淀粉样前蛋白的蛋白质(APP)，其就为β淀粉酶在患者大脑中积累提供原材料，最终引发患者出现神经变性样症状，然而小鼠过量表达APP也会产生在阿尔兹海默氏症患者机体中并不会观察到的效应。比如，APP突变体小鼠经常会在幼年时发生未知原因的死亡，研究者就认为，这或许和毒性APP片段的产生有关系，比如CTF-β的产生。
基于之前的研究结果，这项研究中研究人员开发了一种新型小鼠模型，其可以帮助研究者对治疗疾病的疗法进行精确评估，其中研究者发现一种名为内含子16的基因，其对开发产生新型特殊的小鼠模型至关重要。
研究者开发的第一个小鼠模型携带了两个突变，和家族性阿尔兹海默氏患者情况类似，这种小鼠表现出了β淀粉酶提早积累的现象，更重要的是，研究者发现小鼠和AD患者一样会出现认知功能的障碍;第二个小鼠模型表现出了记忆缺失较快发生的情况。研究者表示，这些小鼠模型主要可以帮助他们进行两个主要领域的研究，第一个小鼠模型，其可以表达高水平的β淀粉样蛋白肽，可以用于阐明β淀粉样蛋白积累的机制，而第二个小鼠模型则可以阐明阿尔兹海默氏症症状表现的原因，可以用于检测下游因子Abeta-40和Abeta-20的积累。
研究者Saido表示，本文的研究或将帮助科学家们进行新型阿尔兹海默氏症药物和疗法的开发，对于新型阿尔兹海默氏症的标记物也非常关键，利用新型动物模型研究人员将加速对阿尔兹海默氏症的发病机制的理解。
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