自从基因编辑技术诞生之日，就“绯闻”不断！围绕该技术的专利大战刚刚消停下来。将基因编辑技术应用于临床，在尚无充分实验室验证其安全性前提下，开展治疗性人体试验此起彼伏，特别是中国科学家开展的项目，
据非报道,全世界有20多项应用基因编辑研究性治疗疾病案例。在NIH临床试验注册官网上，中国开展的临床试验项目数居首位（如下图）。在近乎白热化的科研和商业竞争中，其中三项中国科学家领衔的临床试验项目在国际同行中最引入注目。
1、全球第一例应用CRISPR技术的人体临床试验——四川大学附属华西医院治疗肺癌；
2、全球第一例应用CRISPR技术的胚胎干细胞临床试验——中国科学院动物研究所与郑大一附院合作治疗巴金森症；
3、全球第一例应用CRISPR技术在体内编辑病毒感染细胞，预防性治疗HPV诱发宫颈癌——中山医科大学附属第一医院开展体内清除HPV病毒。
中国科学家将CRISPR技术应用于临床研究试验（仍属验证阶段），同行关注的同时，也被质疑其伦理规范，更有直接点穴研究诚信（这是中国医学界的软肋！)。譬如大学韩教授CRISPR技术创新性研究一直被揶揄和揣摩。
首次尝试应用基因编辑技术编辑体内人乳头状瘤病毒（HPV）感染细胞，试图通过遏制HPV病毒来预防子宫颈癌变。
早在1990年发明了基因治疗方法之后，通常是用加入不同基因片段进入宿主基因方法补充或替代基因缺陷或丢失，达到治疗疾病的效果。
基因编辑技术的不同之处是在宿主基因上进行编辑并改变现有基因编码，希望产生治疗疾病的效果或改变疾病在基因水平上发生的条件等。
第一例尝试基因编辑技术预防性治疗疾病是在2009年。研究人员编辑了病人免疫细胞CCR5受体，该受体是HIV病毒侵入机体细胞的关键门户。通过编辑基因方法试图改变HIV感染阳性的患者继续被感染，取得了肯定效果。
直到2012年，基因编辑技术得到了升级和完善，降低了试验费用的同时也提高了精准性，使临床治疗性研究应用成为了可能。
2016年，报道了全球第一例病人参与的临床试验是在四川大学华西医院开展的，用基因编辑技术治疗晚期肺癌病人。
研究人员利用CRIPSR技术编辑病人免疫细胞PD-1基因，然后将编辑过的免疫细胞再输回病人体内，启动抗击肺癌的作用。
编辑PD-1基因治疗癌症的机理是因为PD-1基因片段是免疫细胞的“关闭”编码。肿瘤细胞将此“开闭”基因调节到关闭状态进而免疫细胞的自身防护功能，致使癌细胞迅速增生或扩散。
预计该临床试验在2018年完成。项目负责人在接受采访时强调：“对于肺癌患者入组的选择，有着严格的筛选条件，目前大多数肺癌患者还应当首选常规抗癌治疗方法。”
除应用基因编辑研究性治疗肺癌，国内其他科研机构也在尝试编辑PD-1基因治疗乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌、食管癌、肾癌、结直肠癌以及EB病毒诱发的相关肿瘤。开始一场“群雄逐鹿之争”。
相对于治疗肺癌的临床试验，在人体内应用该技术修饰HPV病毒感染的细胞，以期望达到预防性治疗效果，不可谓不创新和突破。
据项目简介，研究人员特制了一种CRISPR编辑功能的溶胶，含有特殊DNA编码片段，然后将该溶胶覆盖在子宫颈部位。正常细胞不受影响，而HPV感染细胞或那些被HPV感染可能诱发癌变的细胞，则利用CRISPR编辑功能来修复DNA片段或止于癌变前期。
潜在的风险可能会出现编辑修饰偏离了靶向细胞（即HPV感染的细胞），而将正常细胞修改为基因突变细胞，反而从另一角度导致了癌变！
尽管已有成功的HPV疫苗，但疫苗仅仅是预防进一步感染，却无法清除已感染HPV病毒的细胞，仍然会传染到其他部位而诱发癌变。
类似体内基因编辑技术预防性治疗的临床试验在美国也正在筹划中，选择治疗的疾病种类包括B型血友病、Hurler综合征和亨特氏综合症。
最后，潜在风险和争议最大的基因编辑应用是编辑胚胎干细胞的临床试验。该项目是由中国科学院动物研究所领衔开展的。
我们将在第八届中美临床与医学国际论坛上(详见阅读原文)，邀请项目负责人在干细胞领域的基础研究、基因编辑技术应用于动物疾病模型实验，以及为什么选择巴金森症尝试胚胎干细胞的基因编辑技术治疗？值得各位关注。
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