生物科技在ASCO年会上引起了人们的注意，该公司展示其CAR-T产品可能成为复发或难治性多发性骨髓瘤一种安全有效的疗法。研究人员报告了一项正在中国进行的早期临床试验，结果显示35名既往治疗后复发的多发性骨髓瘤患者中，有33人（94%）在接受传奇生物科技试验性抗BCMA CAR-T细胞（LCAR-B38M）治疗后2个月获得临床缓解，客观缓解率达到100%。
这些患者在一周内接受了三种不同剂量（分别为20%、30%和50%）的LCAR-B38M，初始注射之后最快10天就观察到疗效迹象。研究人员对19名患者已随访逾4个月（国际骨髓瘤工作组设定的全面评价疗效的标准）的时间，其中14人达到了严格的完全缓解（sCR），这意味着患者的骨髓中已检测不到血浆细胞，或在血清、尿中检测不到骨髓瘤蛋白。其它5名患者中，1人达到部分缓解，剩余4人达到非常好的部分缓解，但1人在髓外病变消失3个月后疾病出现进展。有5名患者已被随访逾一年的时间，他们仍都处于sCR状态。
就安全性来讲，85%的患者经历了细胞因子综合征（CRS），这是抗T细胞注射一种常见但潜在的并发症。研究人员表示，大多数病例的并发症是温和可控的，仅观察到2例3级（严重）CRS，患者在接受托珠单抗治疗后得到恢复。此外，目前为止尚未有神经系统副作用发生。
“这种新型免疫疗法看起来可能有机会治愈多发性骨髓瘤，”，也是目前LCAR-B38M研究的组织者赵万红称。在相对新的CAR-T领域，所有人的目光都放在了诺华与Kite及Juno和Bluebird之间的竞争上，直到传奇生物科技（南京金瑞斯的一家全资子公司）在其报告的几乎最后一分钟才被人所知。
Juno在这一领域曾一度取得进展，直到患者因脑水肿死亡才放弃其领先的JCAR015，并重新关注JCAR017，这款产品由可控数量的CD4和CD8细胞构建，最初其旨在用于复发或难治性非霍奇金淋巴瘤。从这以后，行业对CAR-T疗法的安全性变得非常。
目前领先群雄的是诺华的CTL019与Kite的KTE-C19，这两款产品均以CD19为靶点，并且都获得了FDA的优先审评资格，就FDA审评截止日期来说，诺华略领先约两个月的时间。但两家在寻求不同的初始适应症，诺华寻求批准的是急性淋巴细胞白血病，而Kite寻求批准的霍奇金淋巴瘤，由于两款产品的作用机制相似，日后可能会引发它们的直接竞争。然而，Bluebird Bio的bb2121与传奇生物科技LCAR-B38M之间的竞争在早期阶段就已确立了，这两款产品均以BCMA为靶点，并研究用于相同的适应症。
两者的不同之处是Bluebird的产品由一种细胞外的单链抗体可变区基因片段（scFv）组成，而LCAR-B38M是“一种单一的CAR，其拥有非scFv结构的抗原结合域，”传奇生物科技CSO兼临时CEO Frank Fan称。“我们的结合域由两种不同的重链可变域（单域抗体或VHH）组成，两个VHH域都以相同的抗原BCMA为靶点，但靶向不同的表位。”Fan表示，他认为他们的候选产品由于这种结构可能有更好的效果。
Fan表示，2004年的一项研究表明了在多发性骨髓瘤中以BCMA为靶点的可能性，他们基于这项研究在2015年底启动了他们抗BCMA疗法的临床研究，他们并不知晓Bluebird实际上也在相同的领域启动试验。可能由于中国的人口基数较大，所以传奇生物科技的研究与竞争对手相比有更多的受试者。Fan表示，他们计划在中国的4家参与医院为试验招募100名患者，而Bluebird的试验计划招募50名患者。
主要结局数据目前定在2017年12月份获得。虽然现在的数据看起来很有希望，但Fan表示他们将需要对患者进行更长时间的随访，他称之为“终生随访”，以他们的药物可能有潜在的治愈效果。Fan称他们计划在美国启动一项类似的试验，他们也将探索这一疗法用于新确诊的多发性骨髓瘤患者。为了完成整个项目的研究，该公司正在寻求多种投资及科学合作。但他也没有排除将该药物中国之外的许可给另外一家生物制药伙伴的可能性。
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