CRISPRCas9基因编辑工具用于医学

  CRISPR技术作为一种新型基因组编辑技术,不仅受到基础研究的追捧,目前正逐渐展露出医学领域应用的卓越前景。

  这项技术的开创麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术完美。他还与4 位 CRISPR 技术合作创办了爱迪塔斯医药公司(Editas Medicine),旨在利CRISPR 基因编辑技术开发出直接更改致病基因的疗法。2013年底,张锋被《自然》(Nature)评选为了年度十大科学人物之一。2014年年初,张锋博士课题组与东京大学的研究人员合作,生成了CRISPR-Cas 系统的关键组成部分——Cas9复合体的第一张高分辨率图像。这些发表在《细胞》(Cell)上的研究,有望帮助研究人员改良及进一步操控这一工具加速基因组研究,使得这一技术更加接近应用于人类遗传病治疗。

  2014年初美国国家公共采访了2006年诺贝尔获得,RNAi技术的发明人Craig Mello, 他对此项技术大加称赞,认为这项技术将使得基因没有不可能。“它真的很强大,这是一项令人非常激动的技术,拥有它,你现在可以从根本上按照你想达到的几乎任何目的来基因组。”

  在提到该项技术时,Mello博士显得非常兴奋。他认为,这项技术正在朝着医学应用方向快速前进。例如,通过移除病人骨髓,修复受损基因后,返回病疗遗传性疾病从理论上讲是可行的,但是在过去的技术下,几乎不可能成功。然而,CRISPR技术的出现或许将使得这种设想成为现实,而且治疗成本也将大幅下降。不过,他也,出于安全性考虑,现在还不能盲目将CRISPR技术马上应用于临床治疗,依然需要很多安全性实验来验证可行性。

  大学伯克利分校的 Jennifer Doudna 及其课题组在其所开展的“细菌如何对抗流感病毒”研究中,发现细菌比人类拥有更低的流感病毒感染率。细菌中的一些类似CRISPR技术的特殊机制令她的团队产生这样的想法:“细菌中有一些性的酶,可以切开入侵病毒的DNA,改变DNA的碱基,从基因水平病毒。如果这种酶系统能够在动物或植物细胞中起作用,采用CRISPR技术进行基因编辑将会是是一个非常强大的工具。它能将我们希望表达的任意小片段插入到相应的位点,除了那些感染细菌的病毒的 DNA序列,还可以定向任何DNA序列。”

  目前,很多科学家似乎还没有对这项技术的实际应用表现出足够热情。CRISPR也主要停留在基础研究阶段,用于探索自然界生物的一些基本属性。尽管包括 Craig Mello在内的医学专家认为,仍然需要进行很多实验来确定CRISPR技术医学应用的安全性,可这项都不能它在疾病治疗研究应用方面的巨大潜力。正如Mello博士所说,或许只有天空才是它的极限。

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