【基因疗法】多公司融资过亿美元开发基因疗法

　　制药公司Regeneron公司最近宣布已经和Avalanche生物技术公司达成合作协议开发基于新一代基因疗法技术的眼病药物。而就在几天前，Avalanche公司刚刚获得了总额达5500万美元的投资。据Avalanche公司透露，此次与Regeneron公司的合作总金额将高达6亿4千万美元之多。

　　根据协议，Regeneron公司将获得对Avalanche公司主打药物--VEGF基因疗法AVA-101的优先取舍权，同时还附带最多8种药物的全球。而作为回报，Avalanche公司将获得Regeneron公司的独家基因疗法技术。Avalanche公司CEO Thomas W. Chalberg对这一协议作出了高度评价。

　　基因疗法的发展几经波折，从最初的大红大紫，到后来对基因疗法安全性的思考，基因疗法如今有再次兴起的趋势。

　　基因疗法在经过大起大落之后终于又迎来一个，继Bluebird bio公司、Regeneron公司等生物技术公司之后，Lysogene公司也着手进一步发展自己的基因疗法。Lysogene公司最近宣布公司已经开始进行总额为2200万美元的融资用以支持公司自己的基因疗法SAF-301。这种疗法主要被设计用于治疗一种罕见的溶酶体驻积症--沙费利波综合征。这种疾病主要是由于一个名为SGHS的基因突变失效而成。SAF-301通过利用病毒载体将健康的SGHS基因插入到病灶部位以替代突变失活的基因。目前SAF-301正处于临床前期研究阶段。此次Lysogene公司融资的主要投资者是Sofinnova公司。

　　近年来越来越多的生物技术公司开始投入到基因疗法的研究中，预示着这一疗法的有效性和安全性相较过去已经有了很大改善。