近日，大学医学院分校研究人员已确定用于治疗中最常见形式眼癌的靶点。他们也在小鼠实验中表明，运用现有的FDA批准的药物，能减缓眼部肿瘤的生长。
该研究结果于5月29日公布在Cancer Cell上。大学分校穆尔斯癌症中心和研究报告的作者Kun-Liang Guan博士说：这种癌症的致病基因常简单的，我们的结果对这种疾病的治疗有明显的影响。
研究人员特别观察葡萄膜黑色素瘤 (uveal melanoma)，每年在美国约2000人被诊断为葡萄膜黑色素瘤。如果癌症细胞只是限定在眼睛部位，标准的治疗方法是放射和外科手术摘除眼球。但是葡萄膜黑色素瘤常常蔓延到肝脏，而确定疾病的转移状态是困难的。在葡萄膜黑色素瘤转移病例中，患者通常在确诊后二至八个月内死亡。
因为GNAQ和GNA11基因突变中的一个基因突变存在于大约70%的肿瘤中，早期科学家们一直怀疑其中一个基因与葡萄膜黑色素瘤的关联。但是，并没有发现可以解释这些基因突变为什么以及如何引起肿瘤的机制。
由Guan和他的同事的工作揭开了基因突变和肿瘤形成之间的关系，并确定了药物可发挥作用的通道。这两个基因--GNAQ和GNA11编码G蛋白，后者通常用作的通断开关，调节外部信息到细胞内部的通道。
在他们的实验中，科学家们发现这些基因突变转换G蛋白成为永久“开”或激活状态，从而导致Yes-associated protein (YAP)过度激活。YAP蛋白的活化细胞生长失控，细胞死亡，引起恶性肿瘤。
其他科学家此前的研究表明，药物维替泊芬(verteporfin)，作用于YAP通蛋白YAP的功能，用于治疗眼中异常血管的形成。在小鼠实验中，大学分校领导的研究小组发现，维替泊芬也了人类肿瘤衍生的葡萄膜黑色素瘤的生长。Guan说：此类癌症由一种非常简单的遗传机制引发，我们有作用这个机制的药物，因此对临床应用常有利的。
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