2017年6月2-6日，一年一度的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会已在成功举办。当地时间6月5日上午的淋巴瘤/白血病专场上，Gore教授报道了一项摘要号为10511的2期研究结果。达沙替尼可安全有效地治疗儿童慢性髓系白血病（CML）患者，并且可作为这类人群的标准治疗方案。
来自Denver的Lia Gore教授表示，CML相比其他常见的白血病而言在所有白血病患儿中不足3%，因此相关研究较少。CML在儿童患者中更具性，但目前仅伊马替尼被批准用于这类患病人群的治疗。
这项CA180-226研究包括3个队列，Gore教授报道了其中2个队列的结果。第1个研究队列包含29例接受片剂达沙替尼治疗的慢性期CML患者，这些患者均为伊马替尼难治或不耐受。
第2个队列包含84例初治CML患者，其中前51例接受片剂达沙替尼治疗，其余33例患者接受粉剂达沙替尼（PFOS）治疗。
3个月时，难治或不耐受的队列的主要细胞遗传学缓解（MCyR）率超过30%，24个月时MCyR率超过90%。这些患者的中位反应时间为3.1个月，而中位反应持续时间尚未达到。
初治患者的完全细胞学缓解（CCyR）为55%，24个月时CCyR率为94%,服用片剂和粉剂达沙替尼的患者CCyR率均超过90%。
在伊马替尼难治性/不耐受的患者中，24个月时的主要学反应累积率为55%，初治患者为70%（片剂组75%，粉剂组64%）；48个月时的无进展率分别为78%和93%；中位无进展率未达到。难治性/不耐受组中有1例患者在研究期间死亡——治疗停止1年后发生了与研究药物无关的胃肠道出血。
在难治/不耐受患者中，达沙替尼相关的严重不良事件发生率为17%，初治患者为10%。仅1例患者因药物相关性不良反应（3级药物过敏）终止治疗。值得注意的是，研究中未发生胸腔积液、心包积液、肺水肿、肺动脉高压或肺动脉高压等不良事件。
Gore教授表示，这些数据表明，达沙替尼可以作为慢性期CML儿童患者的治疗新标准。另外，液体制剂也增加了每日一次剂量或不受饮食影响的优势。
来自的Elizabeth Fox教授指出，现在明显的问题是下一步需要开展比较伊马替尼和达沙替尼在CML儿科患者中的临床疗效。鉴于这类人群较稀少，这些研究数据较新，这可能反应了一种无用的旧思维方式。另外，现在可能需要改变现有的数据，并考虑哪些方案对患者最有利。
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