体细胞基因治疗是治疗不治之症和疑难杂症的最富有前景的方法。人类皮肤是基因的最富希望的渠道,因为它是人类身上最大也最容易获得的器官。目前,表皮移植和经过基因的皮肤移植在临床应用上已经非常成熟了,而用于移植的且表皮干细胞比较容易获得,同时在体外培养也十分方便。所以,大学的研究人员利用CRISPR技术对老鼠以及人类的表皮干细胞进行基因,让细胞可控地分泌GLP-1,然后将此种细胞进行体外培养,移植到具有免疫能力的小鼠身上,小鼠在接受移植后,胰岛素的分泌量增加,同时体重也减轻了。此方法安全、持久,为基因治疗的临床化提供的临床。这项研究发表在Cell Stem Cell.上。
基因治疗,糖尿病的新希望
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