Bluebird公司最近透露，公司开发的用于治疗一种罕见遗传性血液疾病--重型β-地中海贫血症--的药物LentiGlobin BB305临床研究进展顺利。
重型β-地中海贫血症是一种由于β-球蛋白基因缺陷，导致患者机体无法产生足够的血红蛋白而出现的疾病。这种疾病的临床症状包括严重贫血和脾增大等。
LentiGlobin BB305利用经过修饰的慢病毒向患者体内输送正常基因片段，通过重组，能够使患者正常表达该基因产物。在今年的美国血液学会年会上，公司报告了使用其疗法的四名患者的状况，数据显示，在接受治疗后长达三个月的时间内，这些患者的病情都得到了明显的改善。而随后，Bluebird公司又公布了关于LentiGlobin BB305的另一项临床前期研究，在这一研究中，使用了这种药物的两名患者体内产生的β-球蛋白水平明显提升，且药物的时效分别达到了5个月和3个月。同时这些患者中并未观察到有明显副作用。这一消息无疑激励了投资者的热情，促使公司股价大涨。
不同于其他的基因疗法，LentiGlobin BB305并未直接将基因插入到患者细胞内，而是通过先分离患者的一部分造血干细胞，将正常β-球蛋白替换到这些细胞中，从而达到治疗效果。这样一方面便于研究人员控制基因的输送，另一方面也能明显降低这一药物潜在的副作用。根据BlueBird公司估计，全世界每年会有4万名新生儿患有这种罕见病。
罕见病是指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称"孤儿病"，在中国没有明确的定义。不过根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病。正是因为罕见病的患病人数过少，因此在早先许多生物医药厂家并未对这一领域进行过多关注.不过,随着FDA颁布了一系列罕见病研发的优惠政策后，也吸引了许多生物医药公司投入其中。如今，几乎所有的国际生物医药巨头，都在这一市场中有着自己的产品.
最新评论