肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性疾病。患者就诊时病程可能已经达数年甚至10年以上。肥大的主要病因是体内产生过量的生长激素。
95%以上的肢端肥大症患者是由于分泌生长激素（GH）的垂体腺瘤所致。过量生长激素刺激糖原异生和脂肪分解，导致血糖和游离脂肪酸水平升高；导致肝及外周胰岛素抵抗以及代偿性高胰岛素血症。
患病率约为40-130/百万。由于症状和体征进展缓慢往往导致诊断延迟，诊断时平均年龄为40岁。肢端肥大症是糖尿病的一种罕见的次要原因。19%-56%的肢端肥大症患者有明显的糖尿病，16%-46%患者糖耐量异常。
容貌改变、头痛和视力、视野障碍等相关临床表现通常是肢端肥大症患者就诊主要原因。最好的单一诊断测试是胰岛素样生长因子（IGF-1），几所所有患者会升高。对于IGF-1水平不确定的患者行生长激素水平测定。
生长激素在一天中变异很大，不应取随机测量值。空腹或随机血清GH水平＜2.5μg/L时可判断GH症状，若≥2.5μg/L可行口服75g葡萄糖耐量试验（OGTT）确立诊断。如果OGTT试验中GHGH谷值水平＜1μg/L，判断为被正常。GH作用主要通过IGF-1介导，患者血清IGF-1水平也会升高。
肢端肥大症特有性外貌，如面貌丑陋、鼻大唇厚、手足增大、皮肤增厚、多汗和皮脂腺分泌过多，随着病程延长更有头形变大、眉弓突出、前额斜长等。
指环、手套、鞋的大小改变提示肢端肥大症。由于生长激素对肾脏的直接影响可导致高血磷和高钙血症。
患者可出现头痛、关节痛、肢端感觉异常、疲劳、怕热、多汗、睡眠障碍、月经异常、溢乳、性欲减退症状。
肢端肥大症的治疗目标是：①消除或减少肿瘤的占位效应并防止复发；②GH过多分泌，促使IGF-1降至与年龄和性别匹配的正常范围；③缓解症状，改善并发症，降低死亡率；④保留正常的垂体功能。
分泌生长激素的垂体腺瘤的只要治疗方法是经蝶手术，有经验的神经外科医生微腺瘤治愈率高达80%。大的腺瘤治愈率为50%。大的腺瘤患者需要辅助治疗。为预防垂体功能低下的风险，一般将放疗作为三线治疗。有研究显示，术前应用生长抑素类似物可提高患者手术治愈率。
药物治疗包括生长抑素类似物（SSA）、多巴胺受体激动剂（DA）、GH 受体拮抗剂（GHRA），主要用于术后疾病未缓解患者的辅助治疗。对于手术无法完全切除的大腺瘤且无肿瘤症状的患者、不能耐受手术或愿意接受药物治疗的患者，也可以首选药物治疗。SSA是药物治疗中的首选。
SSA包括奥曲肽、奥曲肽长效制剂、兰瑞肽Autogel。奥曲肽给药方式通常皮下注射每次100-250μg，每日3次。奥曲肽长效制剂给药方式为每月一次肌内注射，通常起始剂量为20mg，每次10mg递增，以达到临床和生化目标值。兰瑞肽Autogel每月90mg剂量皮下注射。
常用的多巴胺受体激动剂包括麦角衍生物溴隐亭和卡麦角林，其最大的优点是可以口服，并且相对便宜。
生长激素受体拮抗剂因其具有不同作用机制从而拓展了肢端肥大症治疗的途径。培维索孟的肢端肥大症控制率为80~90%，但不减少肿瘤的大小或生长激素水平。
另外，上述3类药物作用机制不同，当单类药物方案治疗肢端肥大症不能达到满意效果时，将2类或以上的药物联用，可从生化控制、临床控制、肿瘤体积控制等方面取得更好的效果；或取得更高的治疗效益/成本比。
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