镰状细胞新药前景喜人

  镰状细胞性贫血病影响着超过10万美国人的健康,在全球则有数百万患者。这种遗传性疾病会导致红细胞出现黏稠、畸形的形态,从而阻止红细胞将氧气顺利输送到体内。

  STAT报道称,一种名为“voxelotor”的新药物可能会改变这种状况。在第三阶段的临床试验中,与安慰剂相比,它提高了血红蛋白水平。尽管有些专家认为这一新药治疗效果慢,但该药物的研发公司表示,如果获得美国食品药品监督管理局批准,它将帮助患者降低中风和器官衰竭的风险。

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