早期干预是否能治疗儿童结节性硬化引起的癫痫

　　休斯敦德克萨斯大学健康科学中心（UTHealth）的McGovern医学院正在进行一款药物临床试验研究，该药物可以预防或延迟儿童由结节性硬化引起的癫痫的发作。

　　该试验团队由Mary K. Koenig博士负责带领，他是McGovern医学院儿科神经病学部门线粒体医学的副教授、名誉教授。

　　Koenig说：“本次试验首次以癫痫发作为目标，防止这类疾病发生于之上，或许它能成为改变游戏规则的一个契机。”

　　结节性硬化综合症（TSC）是一种遗传性疾病，会引起结节在很多不同器官形成，包括大脑。它能够影响神经功能，导致癫痫发作、运动迟缓、智力障碍和自闭症。

　　由国家卫生研究院资助，此次临床试验招募到80名婴儿参与。一旦监测到脑电波的首次异常信号，给予半数婴儿氨己烯酸，一种控制婴儿痉挛症的药物，另外半数给予安慰剂。一旦有婴儿开始癫痫发作，所有的孩子将过渡到TSC婴儿和癫痫的标准治疗护理。研究人员将对这些孩子随访3年，癫痫的病情进程及发作的严重程度。

　　这项研究，被称为应用氨己烯酸预防结节性硬化综合症婴儿的癫痫发作，目标为异常脑电波活动和癫痫发作的时间窗，通常为出生后两到三个月。研究人员希望确定早期的介入是否能对发育结果起到积极的效果，延迟或预防癫痫的发作。