业内人士指出，近年来，借力生物技术发展，国外“孤儿药”的研发效率已经大幅提高。由于80%的罕见病都是遗传病，随着疾病相关生物学研究的深入，很多性作用靶点都有可能成为研发“孤儿药”的突破口，生物技术的大量介入，为“孤儿药”研发和市场快速扩张带来机遇，美国生物技术公司健赞因此被誉为“孤儿药之王”。
神威药业集团有限公司研究院院长刘军博等业内专家认为，由于“孤儿药”针对的病比较罕见，而我国还没有建立针对孤儿药发展的专门政策体系，因此目前在国内开发大规模孤儿药研发还比较困难，综合来看，产业发展需弥补三大缺失。
一是建立“孤儿药”研发公共平台，完善基础数据。相关部门应引导产业尽快明确罕见病和“孤儿药”定义，构建“孤儿药”研发基础平台，借助医改和发展移动医疗的契机，建立统一的罕见病患者电子病例档案，统计国内罕见病患者类别和人数，以便于“孤儿药”研发企业针对性选择项目和为开展临床试验招募患者。
二是健全市场机制，调动市场主体积极性凝聚产业发展动力。一些业内人士指出，目前整个国内的药物注册体系、包括医疗体系，都不利于孤儿药的发展，企业即便投入研发了，得到的利润也比较小，市场动力不足。应尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，制订罕见病管理和罕见病药物管理制度;效仿国外法规授权“孤儿药”拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制。
三是大力促进国内企业与国际企业合作创新。创新和合作是全球药业的趋势，没有创新就没有新药，就没有仿制药，目前许多企业出于短期视角考虑，主要做仿制药，发展处于被动。
2012年10月，跨国制药企业赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。应支持产业内类似的国际合作创新，同时借助政产学研联合支持一批“孤儿药”研发项目，鼓励制药企业投入“孤儿药”研发。
业内人士指出，近年来，借力生物技术发展，国外“孤儿药”的研发效率已经大幅提高。由于80%的罕见病都是遗传病，随着疾病相关生物学研究的深入，很多性作用靶点都有可能成为研发“孤儿药”的突破口，生物技术的大量介入，为“孤儿药”研发和市场快速扩张带来机遇，美国生物技术公司健赞因此被誉为“孤儿药之王”。
神威药业集团有限公司研究院院长刘军博等业内专家认为，由于“孤儿药”针对的病比较罕见，而我国还没有建立针对孤儿药发展的专门政策体系，因此目前在国内开发大规模孤儿药研发还比较困难，综合来看，产业发展需弥补三大缺失。
一是建立“孤儿药”研发公共平台，完善基础数据。相关部门应引导产业尽快明确罕见病和“孤儿药”定义，构建“孤儿药”研发基础平台，借助医改和发展移动医疗的契机，建立统一的罕见病患者电子病例档案，统计国内罕见病患者类别和人数，以便于“孤儿药”研发企业针对性选择项目和为开展临床试验招募患者。
二是健全市场机制，调动市场主体积极性凝聚产业发展动力。一些业内人士指出，目前整个国内的药物注册体系、包括医疗体系，都不利于孤儿药的发展，企业即便投入研发了，得到的利润也比较小，市场动力不足。应尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，制订罕见病管理和罕见病药物管理制度;效仿国外法规授权“孤儿药”拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制。
三是大力促进国内企业与国际企业合作创新。创新和合作是全球药业的趋势，没有创新就没有新药，就没有仿制药，目前许多企业出于短期视角考虑，主要做仿制药，发展处于被动。
2012年10月，跨国制药企业赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。应支持产业内类似的国际合作创新，同时借助政产学研联合支持一批“孤儿药”研发项目，鼓励制药企业投入“孤儿药”研发。(记者张舵王晓洁)
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