哈佛干细胞研究所(Harvard Stem Cell Institute)研发出了一种通过基因组修饰手段永久降低小鼠体内胆固醇水平的方法，而实现这一效果的方法非常简单，只需要打一针。根据目前的研究结果，研究者预期此方法若能推广到人类身上，将有可能把心脏病发作的风险降低40%到90%。研究论文已经在线发表于美国心脏病协会主办的《循环研究》(Circulation Research)期刊上。
先前有研究发现，在大约有3%的人携带有基因PCSK9的某种突变形式，而这些人体内低密度脂蛋白胆固醇的水平比其他人要低15%-28%，心脏病发作的风险也要低47%-88%。在这次研究中，研究者将蛋白Cas9和一种RNA组分注射到了小鼠体内。这种RNA组分可以指导Cas9蛋白结合到特定的DNA序列上，进而对该DNA序列产生干扰(knock-out)。在完成注射3到4天后，小鼠肝脏内的大部分PCSK9基因受到了干扰，导致由该基因编码的相关蛋白在血液中的浓度大幅下降。结果，小鼠的胆固醇水平下降了35%-40%。这一结果换算到人身上，相当于将心脏病发作风险降低了40%到90%。研究者表示，从理论上来说，这种预防心脏病发作的方法类似于打疫苗。(编辑：球藻怪)
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