在一项寻找新药的研究中，美国Scripps研究所(TSRI)佛罗里达所区的科学家们开发出一种突破性方法，能够从基因组序列中设计新的候选药物。作为原理验证，他们发现了一种高效的化合物，能够导致癌细胞自己而死。
TSRI的副教授Matthew Disney博士指导了这项研究，他说：“这是第一次，从仅仅一段RNA序列中，合理设计出治疗性小。我们的研究表明，这种方法前所未有，可明确地靶定致癌RNA。”
这种新方法被称为Inforna，发表在最近的《Nature Chemical Biology》上。本文的第一作者、Disney实验室的研究生Sai Pradeep Velagapudi说：“利用我们的研究计划，我们可以发现具有高性的化合物。在将来，我们希望我们可以为其它癌症或任何病理RNA，设计候选药物。”
在他们的研究计划中，Disney及其研究小组一直都在寻求可行的方法，以了解药物和RNA折叠之间的结合。尤其是，该实验室对microRNAs非常感兴趣。
microRNAs，在上世纪90年代才被发现，是在几乎所有动物和植物细胞中运转的短。通常，每个microRNA其功能就像一个或多个基因的“变光开关”;它结合到这些基因的本上，有效地防止它们被翻译成蛋白质。通过这种方式，microRNA可以调节多种细胞过程。
有些microRNA与疾病相关，例如，MiR-96 microRNA被认为通过称为细胞凋亡或程序性死亡的过程(该过程可以清除体内开始生长失控的细胞)，能够促进癌症的发展。
作为Disney实验室长期研究计划的一部分，他们开发出的计算方法，能够从这些基因组序列和所有细胞的RNAs中挖掘信息，以发现能够靶定这些疾病相关RNAs的药物，而保留其他未受影响的RNAs。
美国国立卫生研究院国家综合医学科学研究所的Peter Preusch博士说：“近年来，我们已经看到关于RNA在生物学和医学中很多角色的信息爆炸。这项新工作是Disney博士首创使用小致病RNAs的另一个例子，这些致病RNA已经被开发为潜在的药物靶点。”
在这项新研究中，Disney和同事们描述了他们的计算技术，这种方法通过从成千上万的细胞RNA序列中，挖掘药物-RNA序列(“motif”)相互作用的数据库，来确定最佳的药物靶点。
该研究小组利用Inforna，发现了能够靶定microRNA-96的化合物，以及另外几种化合物——靶定将近二十几个其它疾病相关的microRNA。
研究人员表明，能够microRNA-96的候选药物，可以癌细胞的生长。重要的是，他们还指出，没有microRNA-96运行的细胞，并不受药物的影响。
Disney表示：“这阐明了一种空前的化合物选择性。相反地，典型的癌症药物作用靶点细胞是不加选择的，通常可导致病人难以的药物副作用。”
Disney补充道，新的候选药物很容易生产并具有细胞渗透性，与当前使用的最新水平的RNA靶定方法(使用寡核苷酸)相比，能够更地靶定microRNA-96。“这是前所未有的，为将来的发展带来了极大的希望。”
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