Agios制药近日宣布，该公司的创新药物AG-120(异柠檬酸脱氢酶突变蛋白剂)在急性髓细胞白血病(AML)患者的早期试验中取得了极为显著的疗效。在最近的西班牙巴塞罗那举行的欧洲癌症研究与治疗组织(EORTC)年会上，科罗拉多大学的研究团队组长Daniel Pollyea表示，每一个剂量组的患者都得到完全缓解，这个数据让团队非常激动。
Pollyea认为尽管目前试验处于非常早期的阶段(Phase I，剂量组试验)，而且受试者人数也很少(17人)，但是结果却常轰动的。异柠檬酸脱氢酶(IDH)将会成为治疗AML极为有效的靶点。靶点IDH可以分为两类，一类是在细胞质中发现的IDH1，一类是在线是一种口服剂，它能够强烈地选择性IDH1癌基因突变位点，该突变在大多数AML患者(6-10%)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者(3—6%)中都能发现。
I期临床试验的受试者为具有IDH1变异的AML或 MDS患者，仅仅观察疗效而不深入到肿瘤反应，Pollyea认为AG-120是有效的。和基线HG)水平有所下降。
反应在治疗的早期就会出现，并且持续期长，最早在两周内就会有效果。Pollyea认为，对于那些容易复发、治疗难度大的AML患者而言，仅服用一个疗程、并且在3—5个月内就会产生明显疗效常难得的。
英国弗里曼医院的Ruth Plummer也极为看好这一早期，他强调，IDH酶是癌症代谢基因突变最频繁的一种，AG-120不仅会在机制上减少癌细胞的生成，而且是针对该突变非常有用的生物标志物。
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