近日一项临床研究:一个疗法已被发现,可延缓转移性葡萄膜黑色素瘤进展,葡萄膜黑色素瘤是一种罕见的致命形式的眼黑色素瘤。
这项多中心临床试验结果显示,一种新的药物selumetinib能增加疾病无进展时间。该研究结果发表在JAMA上。Gary K. Schwartz作者说:虽然这种药物的作用是温和的,但现在我们知道,我们可以影响疾病进程。
几年前,研究人员发现80%的葡萄膜黑色素瘤患者有GNAQ或GNA11突变,GNAQ和GNA11基因激活MAPK信号通。Schwartz博士等人后来证明,MEK(在MAPK途径中的关键酶)可以实验室中葡萄膜黑色素瘤细胞生长。
在2013年,Schwartz博士和他的同事们发起了第一次大规模,selumetinib的二期随机试验。其中美国和的15个中心101例转移性葡萄膜黑色素瘤被随机分配接受selumetinib或标准化疗。如果这些化疗组的患者表现出疾病进展的迹象,可以随时再接收selumetinib治疗。
接受selumetinib患者中位无进展期比接受化疗患者的中位无进展期超过一倍(15.9周vs 7周)。百分之四十九的selumetinib治疗患者表现出肿瘤消退。Selumetinib治疗患者中位总期为11.8个月,化疗组患者为9.1个月,但两组之间差异无统计学意义。Schwartz博士说:我们怀疑,selumetinib组患者有可能确实得到改善,但目前还不十分清楚,因为那些不回应化疗的患者被允许再接受selumetinib治疗。
绝大多数服用selumetinib患者经历的副作用包括皮疹,以及视力改变。大多数的副作用被认为是可管理的。Schwartz博士认为,治疗葡萄膜黑色素瘤,最终涉及到合理的药物设计和药物结合。在临床前研究中,研究已经证明当MEK剂结合Akt剂,结果比单独使用MEK时要好。
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