导读：福泰制药(Vertex)近日收获了一个大好消息。尽管囊性纤维化(CF)药物Kalydeco在一项III期临床未达到主要终点，但FDA专家委员会却对该药在携带R117H突变的亚组患者群体中的疗效予以了肯定，已FDA批准该药。在美国，约有500例携带R117H突变的6岁及以上患者，而Kalydeco的价格高达30万美元/人/年，这意味着如果FDA批准Kalydeco用于该群体，Vertex公司将每年增加1.5亿美元的销售额。
一项在携带R117H突变的囊性纤维化(CF)患者中开展的III期临床研究中，药物Kalydeco未能达到主要终点，令Vertex公司和投资者有些忐忑不安。然而，该药却意外获得了FDA专家委员会的肯定。一个很重要的原因是，在该项研究中，在亚组群体(18岁及以上)中，Kalydeco使患者肺功能得到了统计学意义的显著改善，在24周时肺功能平均改善5%。目前，全球大约有1100例患者携带R117H突变，而医生和患者群体普遍迫切希望得到药物治疗，因此，FDA专家委员会认为，批准Kalydeco仍能够解决携带R117H突变CF群体中的高度未获满足医疗需求。
本周二，FDA专家委员会以13:2的投票结果，支持批准Kalydeco用于6岁及以上携带R117H突变的囊性纤维化(CF)患者。疗效方面，FDA专家委员会以9:6的投票结果认为，Kalydeco依然能够解决一个高度未获满足的医疗需求。FDA将于2014年12月30日做出最终审查决定。
这对于Vertex来说是一个好兆头，如果FDA最终批准Kalydeco，意味着该公司将获得一笔丰厚的新收入。据估计，在美国，大约有500例携带R117H突变的6岁及以上患者，而Kalydeco价格高达30万美元/人/年，500例患者就意味着每年新增1.5亿美元的销售额。
不过，有分析师认为，这是FDA有意侧重审查Vettex囊性纤维化临床项目下一阶段的信号，对该项目总体的积极看法，也为另一种非常重要的组合疗法在2015年的批准添加了好的彩头。这一“重要得多”的组合疗法是Kalydeco+lumacaftor，目前，Vertex公司正在携带F508del突变的囊性纤维化(CF)患者中评价这种二合一药物。根据ISI集团分析师，在全球范围内，携带F508del突变的CF患者超过2.8万例。目前，该组合疗法已在III期临床中取得成功，业内人士预计，Vertex将会在今年晚些时候向FDA提交二合一新药(Kalydeco+lumacaftor)的上市申请。
Kalydeco是首个靶向囊性纤维化(CF)根本病因的药物，于2012年首次获美国和欧盟批准，用于治疗囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因存在至少单拷贝G551D突变的6岁及以上囊性纤维化(CF)患者，该药可使G551D突变缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。G551D突变是一种最常见的门控突变，该突变损害了ATP介导的通道调节。
囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的或。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。(生物谷
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