此次获批是基于717例以前未经治疗的FLT3+ AML患者的随机双盲安慰剂对照试验。该试验将患者随机分组,在每次和巩固化疗周期的第8-21天口服安慰剂或50mg midostaurin,每日两次,然后连续每日服用midostaurin达12个周期。与安慰剂组相比,接受midostaurin的患者的总(OS)有统计学意义的显著改善(HR 0.77,p=0.016)。
在至少20%的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症,恶心,粘膜炎,,头痛,瘀点,肌肉骨骼疼痛,鼻出血,器官相关感染,高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症,在两组患者中的发生率约16%。
FDA还批准了Rydapt用于治疗具有性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、肥大细胞白血病的成年人。批准是基于单臂性标签研究的缓解率和持续时间,口服midostaurin 100mg每日两次。经过6个周期的midostaurin的使用,ASM完全缓解(CR)和不完全缓解(ICR)的比率为38%,SM-AHN为16%。一名患有肥大细胞白血病的患者(5%)达到CR。最常见的不良反应包括恶心,,腹泻,水肿,肌肉骨骼疼痛,腹痛,疲劳,上呼吸道感染,发烧,头痛和呼吸困难。
AML中midostaurin的推荐剂量为50 mg,每日两次,在和巩固化疗每个周期的第8?21天,然后将50 mgmidostaurin作为单一治疗药物达12个月。用于治疗具有性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病的的推荐剂量为100mg,每日两次。(医学网
最新评论