众所周知，对于放射性碘治疗(即碘131治疗)抵抗的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者往往预后不良，因为暂时还没有一个行之有效的标准治疗方案。
来自大学Abramson癌症中心的Brose教授进行了一项研究，以评估此类患者口服索拉菲尼的疗效和安全性。文章于2014年4月24号发表在THE LANCET上。
在这个多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床实验中，调查者研究了在过去14个月中口服索拉菲尼(400mg，口服，每天2次)的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者。来自18个国家77个中心的患者(≥18岁)参与了此次研究。其中纳入标准为：
1.必须至少有一个可被CT或MRI测量的病灶(根据实体肿瘤疗效评价标准(RECIST ));
参与者通过一个交互式语音互答系统以1:1的比例被随机分成索拉菲尼组和安慰剂组。患者、调查者和课题负责人都不知道具体的分组情况(双盲)。主要终点是无进展期(PFS)，每8周由实验中心来统一进行审查。
本次实验采用意向处理分析(Analysis was by intention to treat)，安慰剂组患者在发现疾病进展后可以立即使用索拉菲尼治疗。所有患者的肿瘤组织都需要接受BRAF和RAS基因突变的检测。此外，患者在开始实验时将检测血清甲状腺球蛋白的值，并以此作为基线，以后每次复查都要检测该值并与基线相对比。
患者以1:1的比例被随机分配到了索拉菲尼组和安慰剂对照组。进入意向性分析的有417例(其中207例索拉菲尼组和210例安慰剂对照组)，进入安全性分析组的有416例(其中207例索拉菲尼组和209例安慰剂对照组)。
中位期：索拉菲尼组的中位无进展期(10.8个月)比安慰剂对照组(5.8个月)明显延长。同时，无论BRAF和RAS基因是否突变，无进展期的延长都伴随着所有的预先设定的临床和基因生物标志物的改善。
不良事件：双盲试验期间，不良事件的发生率分别为98.6%(204/207，索拉菲尼组)和87.6%(183/209，安慰剂对照组)。其中大部分的不良事件等级为1到2级。索拉菲尼组最常见的不良事件为手足皮肤反应(76.3%)，腹泻(68.6%)，脱发(67.1%)，和皮疹或脱屑(50.2%)。
从上述结果可以看出，与安慰剂相比，索拉菲尼能显著改善放射性碘治疗抵抗的中晚期分化型甲状腺癌患者的无进展期，而它的不良反应是已知并可控的。这些结果表明，索拉菲尼是用于治疗放射性碘治疗抵抗的中晚期分化型甲状腺癌的新的治疗选择。
最新评论